Terapia gênica: adolescentes e adultos voltam a ouvir, mostra estudo

A terapia gênica demonstra resultados impressionantes para reduzir formas genéticas de surdez congênita — perda de audição durante o nascimento. Uma pesquisa publicada na revista Nature Medicine demonstrou que esse tipo de terapia pode ajudar a recuperar a audição de adolescentes e adultos. 

OTOF

O estudo recrutou pacientes com surdez ou deficiência auditiva grave causadas por mutações no gene OTOF, responsável pela codificação da proteína otoferlina. Ela tem o papel de transmitir sinais do ouvido para o cérebro. 

Cerca de 200 mil pessoas no mundo possuem essa deficiência. Porém, poucos estudos haviam ligado a terapia a adolescentes e adultos. 

Por isso, pesquisadores do Instituto Karolinska, Suécia, utilizaram a terapia gênica em 10 pacientes de 1 a 24 anos, em cinco hospitais na China. O tratamento consistia em aplicar uma única injeção na membrana em uma base cóclea (localizada no ouvido interno).

A versão do gene OTOF foi inserida por meio de um vírus geneticamente modificado. Os resultados foram impressionantes: um mês depois, a maioria dos pacientes recuperou parte da audição. Quando se passaram seis meses, todos tiveram uma melhora significativa na audição.

Acompanhamento por 10 anos

Maoli Duan, um dos autores do estudo e consultor do Departamento de Ciência Clínica, Intervenção e Tecnologia do Instituto Karolinzka disse ao portal Gizmodo: “Isso é muito, muito emocionante. OTOF é apenas o começo”. 

Ele planeja acompanhar esses pacientes por pelo menos cinco a 10 anos. Assim, vai conseguir determinar se o tratamento permanece eficaz a longo prazo. Os resultados iniciais comprovam um grande número de evidências que apontam para a eficácia do programa. 

Anteriormente, estudos de terapia gênica haviam tido resultados promissores em crianças. Alguns deles mostraram que crianças de até 12 anos podem obter melhora auditiva com terapia gênica OTOF. 

Uma menina de sete anos recebeu o tratamento em um ouvido e recuperou quase toda a audição. Em quatro meses, ela já conseguia manter conversas diárias com a mãe. Duan conta que, em um certo episódio, a menina percebeu uma tempestade e disse que podia ouvir a chuva. 

Em comunicado, o pesquisador disse que estudos em animais para outros tipos de surdez obtiveram resultados promissores.

 “Nós e outros pesquisadores estamos expandindo nosso trabalho para outros genes mais comuns que causam surdez, como GJB2 e TMC1. Estes são mais complicados de tratar”. 

E faz uma previsão: “estamos confiantes de que pacientes com diferentes tipos de surdez genética um dia poderão receber tratamento”.